A partir desta segunda-feira (24), crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento revolucionário pelo SUS. O medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 7 milhões na rede particular, agora será ofertado gratuitamente pelo sistema público de saúde.
O que muda?
Primeira terapia gênica disponibilizada pelo SUS.
Brasil se junta a um seleto grupo de cinco países que oferecem esse tratamento na rede pública.
Indicado para bebês de até 6 meses que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Como funciona?
O medicamento corrige a função de um gene defeituoso, essencial para os neurônios motores. O pagamento à indústria farmacêutica será condicionado ao resultado do tratamento, garantindo acompanhamento permanente dos pacientes.
Onde buscar atendimento?
As famílias devem procurar um dos 28 centros de referência distribuídos em diversos estados. O tratamento seguirá um protocolo clínico definido pelo Ministério da Saúde.
A AME é uma doença rara que afeta movimentos básicos como respirar e engolir. Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza os medicamentos nusinersena e risdiplam para outras faixas etárias.