Anvisa cancela registro do Elevidys, medicamento para doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão foi tomada a pedido da empresa e publicada no Diário Oficial da União.

Segundo a Anvisa, os dados apresentados pela fabricante até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país.

O cancelamento, no entanto, não encerra as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento de pacientes que já receberam o tratamento em estudos clínicos e programas existentes. A medida também abrange crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Medicamento era usado em casos específicos

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força e massa muscular. A condição está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização estabelecia a necessidade de apresentação posterior de informações adicionais sobre a segurança e a eficácia do tratamento.

Na época, o medicamento foi autorizado para determinados pacientes com DMD, incluindo crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam caminhar de forma independente ou com auxílio e que atendiam aos critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.

Comercialização já havia sido suspensa

Em julho de 2025, a Anvisa havia suspendido a comercialização do Elevidys no país por meio da Resolução RE 2.813/2025.

A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos. Desde então, a agência passou a exigir informações adicionais da fabricante, principalmente relacionadas à segurança do tratamento.

De acordo com a Anvisa, a Roche apresentou dados complementares e manteve contato com a agência durante o período de avaliação regulatória.

Em nota, a empresa afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias às autoridades regulatórias.

Novo tratamento aprovado

Paralelamente ao cancelamento do registro do Elevidys, a Anvisa aprovou, neste mês, outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

O Duvyzat (givinostate) teve o registro autorizado pela agência e, segundo os estudos clínicos apresentados, demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.

As decisões envolvendo os dois medicamentos ocorrem em meio ao acompanhamento regulatório de novas terapias destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.